“Cientistas procuram solução para síndrome de Down através da edição genética”
Uma equipa de investigadores do Centro Médico Beth Israel Deaconess, em Boston (EUA), desenvolveu uma versão modificada da ferramenta de edição genética CRISPR que poderá ajudar a silenciar o cromossoma extra responsável pela síndrome de Down.
A condição ocorre quando existe uma terceira cópia do cromossoma 21, o que altera a atividade de centenas de genes e está associada a défices cognitivos e a um maior risco de desenvolvimento precoce da doença de Alzheimer.
Para contornar este problema, os cientistas recorreram ao gene XIST, responsável por silenciar naturalmente um dos cromossomas X nas células femininas. Com a nova técnica, conseguiram aumentar em cerca de 30 vezes a eficiência da inserção deste gene no cromossoma 21 extra, em comparação com métodos CRISPR convencionais.
Os resultados, publicados na revista PNAS, representam ainda uma prova de conceito em laboratório, mas poderão contribuir para o desenvolvimento de futuras terapias genéticas para a síndrome de Down.
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